Aqressiv Xərçəng Hüceyrələrinə Qarşı Effektiv Terapevtik Yeni Yeniləmə

Hoth Therapeutics, Inc. bu gün yeni xərçəng terapevtik HT-KIT üçün inkişaf yeniləmələrini elan etdi. KIT mRNA transkriptlərini çərçivəyə köçürməklə proto-onkogen KİT-i hədəfləmək üçün kimyəvi cəhətdən stabil antisens oliqonukleotiddən istifadə edən Hotun innovativ yanaşması, tək başına və ya KIT siqnalını hədəf alan agentlərlə birlikdə KIT- hədəflənmiş terapevtik potensiala malikdir. KIT ilə əlaqəli bədxassəli şişlər.

Şimali Karolina Dövlət Universiteti ilə sponsorluq edilən elmi tədqiqat müqaviləsi vasitəsilə komanda in vitro mast hüceyrə lösemi hüceyrələrində HT-KIT mRNA çərçivə dəyişdirmə yanaşmasından istifadə etdi və KIT zülal ifadəsinin, siqnalın və funksiyanın azaldığını aşkar etdi. HT-KIT ilə müalicə xərçəng hüceyrələrinin böyüməsinin qarşısını aldı və 72 saat ərzində hüceyrə ölümünə səbəb oldu. İnsanlaşdırılmış mast hüceyrəli lösemi siçan modelində, HT-KIT induksiya edilmiş c-KIT mRNA-nı induksiya etdikdə şiş böyüməsi və digər orqanların infiltrasiyası azaldı və şiş hüceyrələrinin ölümü artdı.

Hoth bu ƏM-i bütün dünyada qorumaq üçün bir neçə patent ərizəsi təqdim etmişdir. 

“HT-KIT dərmanımızla biz sistemik mastositoz, mast hüceyrəli leykoz, mədə-bağırsaq stromal şişləri və kəskin miyeloid leykemiya kimi çoxsaylı aqressiv xərçənglərdə iştirak edən əsas xərçəng siqnalını aradan qaldırırıq. Bizim yanaşmamız mRNT-ni hədəf alaraq KIT mutasiyaları ilə bağlı tələlərin qarşısını alır. Klinikadan əvvəlki tədqiqatlarımızın növbəti raundu davam edir və biz bu ilin sonunda FDA ilə planlaşdırdığımız Pre-IND görüşümüz üçün nəticələrdən istifadə etməkdən məmnunuq” dedi Hoth şirkətinin baş icraçı direktoru Robb Knie.

Yeni molekulyar varlıq olan HT-KIT 2022-ci ilin əvvəlində mastositozun müalicəsi üçün Yetim Dərman kimi təyin edilmişdi. HT-KIT Hoth WuXi STA ilə əməkdaşlıqda HT-KIT dərman maddəsinin istehsalının texniki-iqtisadi əsaslandırılmasını uğurla tamamladı.

FDA Yetim Dərman Təyinatı nadir tibbi xəstəliklərə və ya Birləşmiş Ştatlarda 200,000-dən az insana təsir edən şərtlərə müraciət edən tədqiqat müalicələrinə verilir. Yetim dərman statusu dərman hazırlayanlara faydalar təmin edir, o cümlədən dərmanların hazırlanması prosesində yardım, klinik xərclər üçün vergi kreditləri, müəyyən FDA rüsumlarından azadolmalar və yeddi illik təsdiqdən sonra marketinq eksklüzivliyi.