Tərəfdaşlıq Skyline Therapeutics-in xüsusi vektor mühəndisliyi və dizayn texnologiyası əsasında inteqrasiya olunmuş AAV gen terapiyası platformasından istifadə edəcək və heç bir problemi olmayan, getdikcə inkişaf edən, dağıdıcı xəstəliklər qrupu olan genetik dilate kardiyomiyopatiyalara (DCM) diqqət yetirməklə innovativ gen terapiyalarını inkişaf etdirəcək. hədəflənmiş müalicə variantları.
Müqaviləyə əsasən, BioMarin və Skyline Therapeutics, Araşdırma Yeni Dərman Tətbiqinə (IND) qədər kəşf və tədqiqat üzərində əməkdaşlıq edəcəklər. BioMarin gen terapiyasının inkişafı, ürək-damar biologiyası və xəstəliklərin genetik əsasları ilə bağlı təcrübə gətirir və Skyline bu əməkdaşlığa vektor mühəndisliyi və dizayn texnologiyası və istehsal imkanları da daxil olmaqla gen terapiyası məhsullarının hazırlanmasında öz təcrübəsini verir. Hər bir şirkət əvvəlcədən müəyyən edilmiş ərazilərində klinik inkişaf yolu ilə proqramları inkişaf etdirəcək.
Birgə layihələr üçün Ar-Ge səylərinə dəstək olaraq, Skyline Therapeutics, imzalanma ilə bağlı açıqlanmayan ödəniş alacaq, ilkin ödəniş və BioMarin-dən kapital sərmayəsindən ibarət olacaq və Ar-Ge, tənzimləmə və kommersiya mərhələləri üçün əvvəlcədən müəyyən edilmiş ödənişləri almaq hüququna malikdir.
BioMarin ABŞ, Avropa və Latın Amerikası daxil olmaqla, öz ərazilərində əməkdaşlıq nəticəsində əldə edilən terapevtik məhsulların kommersiyalaşdırılması hüququna malik olacaq və Skyline Therapeutics Asiya-Sakit Okean regionunda kommersiyalaşdırılmasına cavabdeh olacaq. Bundan əlavə, Skyline Therapeutics öz ərazilərində BioMarin-dən gələcək satışlara görə royalti ödənişləri almaq hüququ qazanacaq.
“Skyline-ın AAV vektor mühəndisliyi və dizaynına innovativ yanaşması ilə komandamızın gen terapiyalarının yaradılması və inkişaf etdirilməsi sahəsində sübut edilmiş təcrübəsi arasındakı interfeysdə məhsuldar əməkdaşlıq olacağını gözlədiyimizi elan etməkdən məmnunuq” dedi. BioMarin-dən Tədqiqat və Erkən İnkişaf.
“Biz genişlənmiş kardiomiopatiyanın bu genetik formaları ilə mübarizə aparmaq üçün Skyline Therapeutics ilə əməkdaşlıq etməkdən məmnunuq. Bu əməkdaşlıq kardiyak gen terapiyası sahəsində liderliyimizi gücləndirir və çoxlu sayda xəstələrin bu dağıdıcı xəstəliklərdən əziyyət çəkdiyi Asiyaya Ar-Ge əməkdaşlığımızı genişləndirir "dedi Brinda Balakrishnan, Qrupun vitse-prezidenti, BioMarin-in Korporativ və Biznesin İnkişafı. "Biz bu əməkdaşlığı inkişaf etdirməyi və bütün dünyada xəstələrə transformasiyaedici dərmanlar gətirməyi səbirsizliklə gözləyirik."
“Genişlənmiş kardiomiopatiya ürək əzələsinin struktur və ya funksional anomaliyalarının aritmiya və ürək çatışmazlığı kimi ağırlaşmalara səbəb ola biləcəyi, ciddi xəstələnmə və ölümlə nəticələnən ciddi bir ürək xəstəliyidir. Bir çox genlərdəki mutasiyalar xəstəliyin digər etiologiyaları arasında DCM-nin inkişafı ilə əlaqələndirilir”, - Skyline Therapeutics-in baş elmi direktoru Jay Hou bildirib. “BioMarin komandası ilə birlikdə biz DCM ilə əlaqəli bir sıra kritik genləri müəyyən etdik. Biz BioMarin ilə sıx əməkdaşlıq etməkdən və bu yeni hədəfləri sorğulamaq və DCM xəstələri üçün yeni müalicə üsullarını inkişaf etdirmək üçün AAV vektor texnologiyamızı tətbiq etməkdən məmnunuq.”
“BioMarin ilə əməkdaşlıq hər iki şirkətin gen terapiyasının inkişafındakı imkanlarından istifadə edir. BioMarin komandası ilə biz yüksək ödənilməmiş tibbi ehtiyacları qarşılayan genetik ürək-damar xəstəliklərinin müalicələrini inkişaf etdirmək üçün konsertdə işləmək məqsədini bölüşürük” dedi Skyline Therapeutics-in baş direktoru Amber Cai. "Birlikdə biz ürək-damar xəstəlikləri ilə mübarizə aparmaq üçün gen terapiyasından istifadə edəcəyik ki, bu da bu şərtlərdə müalicə paradiqmasını dəyişə bilər."
