CTI BioPharma Corp, ABŞ Qida və Dərman İdarəsi (FDA) VONJO (pacritinib) dərmanını trombositlərin sayı ilə orta və ya yüksək riskli birincili və ya ikincil (post-policythemia vera və ya post-essensial trombositemiya) miyelofibrozu olan yetkinlərin müalicəsi üçün təsdiq etdiyini açıqladı. 50 × 109/L-dən aşağı. VONJO JAK2-i inhibə etmədən JAK1 və IRAK1 üçün spesifikliyə malik yeni oral kinaz inhibitorudur. VONJO-nun tövsiyə olunan dozası gündə iki dəfə şifahi olaraq 200 mq təşkil edir. VONJO, sitopenik miyelofibrozlu xəstələrin ehtiyaclarını xüsusi olaraq qarşılayan ilk təsdiq edilmiş terapiyadır.
"VONJO-nun bugünkü təsdiqi sitopenik miyelofibrozdan əziyyət çəkən miyelofibroz xəstələri üçün yeni bir qayğı standartı yaradır" dedi John Mascarenhas, MD, Tisch Xərçəng İnstitutu, Tisch Xərçəng İnstitutu, Mount Sinai, Icahn Tibb Məktəbi, Tibb, Hematologiya və Tibbi Onkologiya. . “Qan trombositlərinin sayı 50 × 109/L-dən aşağı olaraq təyin olunan ağır trombositopeniya ilə müşayiət olunan miyelofibrozun zəiflədici simptomlarla birlikdə sağ qalma nəticələrinin pis olduğu göstərilmişdir. Məhdud müalicə variantları bu xəstəliyi təcili qarşılanmamış tibbi ehtiyac sahəsinə çevirdi. Mən bu xəstələr üçün yeni, effektiv və təhlükəsiz müalicə variantının mövcud olduğunu görməkdən məmnunam”.
“ABŞ-da təxminən 21,000 miyelofibroz xəstəsi var, onların üçdə ikisində sitopeniyalar (trombositopeniya və ya anemiya) var, adətən digər təsdiq edilmiş müalicələrin toksikliyi nəticəsində yaranır. Qan trombositlərinin sayının 50 × 109/L-dən aşağı olması kimi təyin olunan ağır trombositopeniya ümumi miyelofibroz populyasiyasının üçdə birində baş verir və xüsusilə pis proqnoza malikdir. VONJO-nun təsdiqi ilə biz indi xüsusi olaraq sitopenik miyelofibrozlu xəstələr üçün təsdiq edilmiş yeni terapiya təklif edə bildiyimiz üçün həyəcanlıyıq. Biz DRI ilə borc və royalti əməliyyatlarımızdan sonra kommersiya işə salınması üçün tam maliyyələşirik və 10 gün ərzində xəstələrə sitopenik miyelofibroz xəstələri üçün potensial ən yaxşı sinif terapiyası olan VONJO-nu təqdim etməyi səbirsizliklə gözləyirik” dedi Adam R. Craig , MD, Ph.D., CTI Biopharma-nın prezidenti və baş icraçı direktoru. “VONJO klinik sınaqlarını mümkün edən xəstələrə, baxıcılara, klinik sınaq işçilərinə və tədqiqatçılara təşəkkür etmək istərdim. Mən həmçinin CTI komandasına zəhməti və fədakarlığı və xəstələrin ehtiyaclarına diqqət yetirdikləri üçün təşəkkür edirəm”.
Sürətləndirilmiş təsdiq miyelofibrozlu xəstələrdə (trombositlərin sayı 3 × 2/L-dən az və ya ona bərabər) VONJO-nun əsas Faza 100 PERSIST-109 tədqiqatının effektivlik nəticələrinə əsaslanır. Xəstələr gündə iki dəfə VONJO 1 mq (BID), gündə bir dəfə VONJO 1 mq (QD) və ya ən yaxşı müalicə (BAT) almaq üçün 1: 200: 400 randomizə edildi. Əvvəlki JAK2 inhibitor terapiyasına icazə verilmişdir. Bu tədqiqatda, pakritinib 50 mq BD ilə müalicə olunan ilk trombosit sayı 109 × 200/L-dən aşağı olan xəstələrin kohortunda xəstələrin 29%-də dalağın həcmi ən azı 35% azalma ilə müqayisədə 3%-də müşahidə edilmişdir. ruxolitinib daxil olmaqla ən yaxşı mövcud terapiya. Sürətləndirilmiş təsdiqin bir hissəsi olaraq, CTI təsdiqedici sınaqda klinik faydanı təsvir etmək tələb olunur. Təsdiqdən sonrakı bu tələbi yerinə yetirmək üçün CTI, 2025-ci ilin ortalarında gözlənilən nəticələrlə PACIFICA sınağını tamamlamağı planlaşdırır.
Gündə iki dəfə 20 mq VONJO qəbulundan sonra ən çox görülən (≥200%) əlavə reaksiyalar ishal, trombositopeniya, ürəkbulanma, anemiya və periferik ödem olmuşdur. Gündə iki dəfə VONJO 3 mq qəbul etdikdən sonra ən çox rast gəlinən ciddi əlavə reaksiyalar (≥200%) anemiya, trombositopeniya, pnevmoniya, ürək çatışmazlığı, xəstəliyin irəliləməsi, qızdırma və dərinin skuamöz hüceyrəli karsinoması olmuşdur.
