2021-ci ilin ikinci rübündə FDA, 30 noyabr 2021-ci il PDUFA tarixi ilə miyelofibrozlu xəstələr üçün CTI-nin NDA-nın prioritet nəzərdən keçirilməsini təmin etdi. Məhsulun etiketlənməsi ilə bağlı müzakirələr zamanı FDA agentliyə təqdim edilən əlavə klinik məlumat tələb etdi. 24 noyabr 2021-ci il. Bu gün səhər saatlarında FDA Şirkətə məlumat verdi ki, o, məlumatların təqdim edilməsini NDA-ya “böyük düzəliş” hesab edir və buna görə də PDUFA tarixi tam nəzərdən keçirilməsi üçün əlavə vaxt təmin etmək üçün üç ay uzadılıb. təqdimat. Hazırda CTI tətbiqdə hər hansı əsas çatışmazlıqdan xəbərdar deyil.
Pacritinib, JAK2-i inhibə etmədən JAK1, IRAK1 və CSF1R üçün spesifikliyə malik yeni oral kinaz inhibitorudur. NDA, bu tədqiqatlarda iştirak edən ağır trombositopenik (trombositlərin sayı 3 x 2/L-dən az) xəstələrə diqqət yetirməklə Faza 1 PERSIST-2 və PERSIST-203 və Faza 50 PAC109 klinik sınaqlarının məlumatlarına əsasən qəbul edilmişdir. Gündə iki dəfə 200 mq pakritinib qəbul edənlər, o cümlədən həm qabaqcıl müalicə almamış, həm də əvvəllər JAK2 inhibitorlarına məruz qalmış xəstələr. PERSIST-2 tədqiqatında gündə iki dəfə 200 mq pakritinib qəbul edən ağır trombositopeniyası olan xəstələrdə xəstələrin 29%-də dalağın həcmi ən azı 35% azalıb, ən yaxşı müalicəni alan xəstələrin 3%-i ilə müqayisədə ruxolitinib daxil olan ; Ən yaxşı müalicəni alan xəstələrin 23%-i ilə müqayisədə xəstələrin 50%-də ümumi simptom skorlarında ən azı 13% azalma olmuşdur. Pacritinib ilə müalicə olunan xəstələrin eyni populyasiyasında mənfi təsirlər ümumiyyətlə aşağı dərəcəli olub, dəstəkləyici qayğı ilə idarə oluna bilir və nadir hallarda müalicənin dayandırılmasına səbəb olur. Trombositlərin sayı və hemoglobin səviyyəsi də sabitləşdi.
Miyelofibroz sümük iliyi xərçəngidir, lifli çapıq toxumasının əmələ gəlməsi ilə nəticələnir və trombositopeniya və anemiyaya, zəifliyə, yorğunluğa, dalaq və qaraciyərin böyüməsinə səbəb ola bilər. ABŞ-da təxminən 21,000 miyelofibrozlu xəstə var, onlardan 7,000-də ağır trombositopeniya var (qan trombositlərinin sayı 50 x109/L-dən az olaraq təyin olunur). Şiddətli trombositopeniya zəif sağ qalma və yüksək simptom yükü ilə əlaqələndirilir və xəstəliyin irəliləməsi nəticəsində və ya JAKAFI və INREBIC kimi digər JAK2 inhibitorları ilə dərman zəhərlənməsi nəticəsində baş verə bilər.
