Myasthenia gravis skelet əzələlərində (könüllü əzələlər də adlanır) zəifliyə səbəb olan, fəaliyyət dövrlərindən sonra pisləşən və istirahət dövrlərindən sonra yaxşılaşan xroniki otoimmün, sinir-əzələ xəstəliyidir. Myasthenia gravis könüllü əzələləri, xüsusən də gözləri, üzü, ağızı, boğazı və ətrafları idarə etməkdən məsul olan əzələləri təsir edir. Miasteniya qravisində immunitet sistemi sinirlər və əzələlər arasında əlaqəyə mane olan AChR antikorlarını istehsal edir və nəticədə zəiflik yaranır. Şiddətli zəiflik hücumları həyat üçün təhlükə yarada bilən nəfəs alma və udma problemlərinə səbəb ola bilər.
FDA-nın Narkotiklərin Qiymətləndirilməsi və Tədqiqat Mərkəzində Neyrologiya Bürosunun direktoru Billy Dunn, "Bir çox digər nadir xəstəliklər kimi, myastenia gravis ilə yaşayan insanlar üçün əhəmiyyətli ödənilməmiş tibbi ehtiyaclar var" dedi. "Bugünkü təsdiq, xəstələr üçün yeni terapiya variantının təmin edilməsində mühüm addımdır və agentliyin nadir xəstəliklərlə yaşayan insanlar üçün yeni müalicə variantlarının mövcud olmasına kömək etmək öhdəliyini vurğulayır."
Vyvgart yeni bir dərman sinfinin ilk təsdiqidir. Bu, neonatal Fc reseptoruna (FcRn) bağlanan və FcRn-nin immunoqlobulin G (IgG) qana təkrar emal etməsinə mane olan bir antikor parçasıdır. Dərman ümumi IgG səviyyələrinin, o cümlədən myastenia gravisdə mövcud olan anormal AChR antikorlarının azalmasına səbəb olur.
Vyvgartın təhlükəsizliyi və effektivliyi Vyvgart və ya plasebo qəbul etmək üçün randomizə edilmiş miyasteniya qravisi olan 26 xəstənin 167 həftəlik klinik tədqiqatında qiymətləndirilmişdir. Tədqiqat göstərdi ki, miasteniya qravisinin gündəlik funksiyaya təsirini qiymətləndirən bir tədbirdə plasebo qəbul edənlərlə (68%) müqayisədə Vyvqartın birinci dövrü ərzində antikorları olan daha çox xəstə (30%) müalicəyə cavab verdi. Vyvgart qəbul edən xəstələrin çoxu da plasebo ilə müqayisədə əzələ zəifliyi ölçüsünə reaksiya göstərdi.
Vyvgartın istifadəsi ilə əlaqəli ən çox görülən yan təsirlərə tənəffüs yollarının infeksiyaları, baş ağrısı və sidik yollarının infeksiyaları daxildir. Vyvgart IgG səviyyələrinin azalmasına səbəb olduğundan, infeksiya riski arta bilər. Göz qapaqlarının şişməsi, nəfəs darlığı və səpgi kimi yüksək həssaslıq reaksiyaları baş vermişdir. Həddindən artıq həssaslıq reaksiyası baş verərsə, infuziyanı dayandırın və müvafiq terapiya təyin edin. Vyvgart istifadə edən xəstələr müalicə zamanı infeksiyaların əlamətləri və simptomlarına nəzarət etməlidirlər. Səhiyyə mütəxəssisləri müvafiq müalicəni həyata keçirməli və infeksiya aradan qaldırılana qədər aktiv infeksiyası olan xəstələrə Vyvgartın tətbiqini təxirə salmağı düşünməlidirlər.
FDA bu proqrama Fast Track və Orphan Drug təyinatlarını verdi. FDA argenx BV-yə Vyvgartın təsdiqini verdi.
