Hemofiliya B xəstələri üçün yeni gen terapiyası

A HOLD FreeRelease 8 | eTurboNews | eTN
Linda Hohnholzun avatarı
Müəllif Linda Hohnholz

CSL Behring bu gün elan etdi ki, Avropa Dərman Agentliyi (EMA) sürətləndirilmiş qiymətləndirmə proseduru altında etranacogene dezaparvovec (EtranaDez) üçün Marketinq İcazəsi Müraciətini (MAA) qəbul edib. Etranacogene dezaparvovec, ağır qanaxma fenotipi olan hemofiliya B xəstələri üçün birdəfəlik müalicə kimi tətbiq edilən tədqiqat adeno ilə əlaqəli virus beş (AAV5) əsaslı gen terapiyasıdır. Təsdiq edilərsə, etranacogene dezaparvovec Avropa İttifaqı (Aİ) və Avropa İqtisadi Bölgəsində (EEA) hemofiliya B ilə yaşayan insanlara bir infuziyadan sonra illik qanaxmaların sürətini əhəmiyyətli dərəcədə azaldan ilk gen terapiyası müalicəsi seçimini təmin edəcək. Sürətləndirilmiş qiymətləndirmə MAA nəzərdən keçirilmək üçün qəbul edildikdən sonra vaxt qrafikini potensial olaraq azaldır və terapiyanın ictimai sağlamlıq baxımından, xüsusilə də terapevtik yeniliklərə aid olması gözlənildiyi zaman dərman üçün təmin edilir.

"Hemofiliya B üçün ilk gen terapiyası namizədi olaraq, bu əsas tənzimləmə mərhələsi CSL Behring-i qanaxma xəstəlikləri icması üçün gen terapiyası vədini yerinə yetirməyə bir addım daha yaxınlaşdırır" dedi CSL Behring-in Qlobal Tənzimləmə İşləri üzrə rəhbəri Emmanuelle Lecomte Brisset. "Biz tənzimləyici orqanlarla işləməyi səbirsizliklə gözləyirik ki, gen terapiyasının transformasiya potensialını bu zəifləyən, ömür boyu davam edən vəziyyətlə yaşayan insanlara çatdıraq."

MAA, bu günə qədər hemofiliya B-də ən böyük gen terapiyası sınağı olan əsas HOPE-B sınağının müsbət nəticələri ilə dəstəklənir. Etranakogen dezaparvovec ilə müalicə olunan ağır qanaxma fenotipinə malik olan hemofiliya B xəstələri, 64 aylıq dövrlə müqayisədə, müalicədən sonra 18 ayda düzəldilmiş illik qanaxma sürətinin (ABR) 6% azaldığını və profilaktik müalicəyə üstünlük verdiyini nümayiş etdirdi. Bundan əlavə, orta Factor IX (FIX) aktivlik səviyyələrində sabit və davamlı artımlar olmuşdur. Etranacogene dezaparvovec xüsusi olaraq vəziyyətin əsas səbəbini aradan qaldırmaqla normala yaxın qanın laxtalanma qabiliyyətini mümkün etmək üçün nəzərdə tutulmuşdur: laxtalanma Faktor IX (FIX) çatışmazlığına səbəb olan səhv F9 geni.

“Etranacogene dezaparvovec-in EMA tərəfindən nəzərdən keçirilməsi üçün qəbul edilməsi hemofiliya B və digər nadir və ciddi tibbi xəstəliklərlə yaşayanların həyatlarını və rifahını yaxşılaşdırmaq üçün amansız axtarışımızı daha da gücləndirir” dedi İcraçı Vitse-Prezident, Ar-Ge şöbəsinin rəhbəri Bill Mezzanotte. CSL Limited şirkətinin baş həkimi. “Hemofiliya B-ni daimi narahatlıq əvəzinə xəstənin həyatının ikinci dərəcəli hissəsinə çevirməyi hədəfləyən bu elmi inkişafın önündə olmaq üçün uniQure ilə işləməkdən qürur duyuruq.”

Çoxillik klinik inkişafa uniQure (Nasdaq: QURE) rəhbərlik edirdi və ABŞ-dakı klinik sınaqların sponsorluğu etranakogen dezaparvovesin kommersiyalaşdırılması üçün qlobal hüquqlar əldə etdikdən sonra CSL Behring-ə keçdi. CSL Behring Avropa İttifaqında klinik sınaqların sponsorluğuna keçid prosesindədir.

Müəllif haqqında

Linda Hohnholzun avatarı

Linda Hohnholz

üçün baş redaktor eTurboNews eTN qərargahında yerləşir.

yazılmaq
Bildir
qonaq
0 Şərhlər
Inline rəylər
Bütün şərhlərə baxın
0
Düşüncələrinizi çox istərdim, şərh edin.x
()
x
Paylaşın...