Yeni Mexanizm Kistik Fibrozda CFTR Funksiyasını Tam Bərpa edə bilər

A HOLD FreeRelease 3 | eTurboNews | eTN
Linda Hohnholzun avatarı
Müəllif Linda Hohnholz

Sionna Therapeutics bu gün şirkətin rəsmi açılışını və 111 milyon dollarlıq B Seriyasının maliyyələşdirilməsinin bağlandığını elan etdi. Qətərin suveren sərvət fondu olan QIA-nın 150% törəmə şirkəti olan T. Rowe Price Associates, Inc., Q Healthcare Holdings, LLC. və RA Capital, TPG-nin də daxil olduğu əvvəlki investorların məsləhəti ilə OrbiMed tərəfindən idarə olundu. Rise Fund, Atlas Venture və Kistik Fibroz Fondu. Sionna bu günə qədər təxminən XNUMX milyon dollar toplayıb.

Sionna, CFTR-nin ilk nukleotid bağlayan domenini (NBD1) stabilləşdirərək, CF-də qüsurlu olan kistik fibroz transmembran keçiricilik tənzimləyicisi (CFTR) zülalının funksiyasını tam bərpa etmək üçün nəzərdə tutulmuş birinci sinif kiçik molekullardan ibarət boru xəttini inkişaf etdirir. KF-nin əsas səbəbi NBD508 sabitliyinə və CFTR funksiyasına təsir edən ΔF1 genetik mutasiyasıdır.

Klinik olaraq proqnozlaşdırılan in vitro CF modellərində Sionna-nın NBD1 hədəflənmiş kiçik molekulları digər tamamlayıcı modulyatorlarla birlikdə ΔF508 genetik mutasiyasından təsirlənən CFTR zülalının qatlanmasını, yetişməsini və sabitliyini normallaşdırmaq potensialını nümayiş etdirdi. Bu, CFTR-nin hüceyrə səthinə düzgün daşınmasına və ionların və suyun axınının normal tənzimlənməsinə imkan verir. ΔF508 genetik mutasiyası olan xəstələr üçün CFTR funksiyasını KF olmayan insanların hüceyrələrində müşahidə olunan səviyyələrə tam bərpa etməklə, Sionnanın boru kəməri CF olan insanlar üçün sinifdə ən yaxşı effektivlik və optimal klinik fayda təmin etmək potensialına malikdir.

“NBD1 tanınmış və tədqiq edilmiş hədəfdir, lakin indiyədək o, dözülməz hesab edilib. NBD1-də diqqət mərkəzində saxladığımız səylərə və davamlı tərəqqiyə əsaslanaraq, biz CF olan insanların böyük əksəriyyətində CFTR funksiyasını normallaşdırmaq potensialını görürük” dedi Sionna Therapeutics-in prezidenti və baş icraçı direktoru Mayk Kloonan. “Sionna-dakı missiyamız CF ilə yaşamağın ömür boyu nəticələrindən və yükündən əziyyət çəkməyə davam edən insanların sağlamlığını və həyat keyfiyyətini əhəmiyyətli dərəcədə yaxşılaşdırmaqdır. Bu maliyyələşdirmə, güclü sindikatımız və təcrübəli və istedadlı komandamızla biz Sionna-nı işə salmaqdan məmnunuq və diqqətimizi diferensiallaşdırılmış boru kəmərimizdən klinikaya ilk birləşmələri irəli sürməyə yönəlmişik.

CF, ağciyərlərdə və tənəffüs yollarında selik yığılmasına, pankreas funksiyasının pozulmasına və sağlamlıq və həyata ciddi və çox vaxt ciddi təsir göstərə bilən digər orqan disfunksiyalarına səbəb olan CFTR genindəki mutasiya nəticəsində yaranan ciddi, potensial ölümcül genetik xəstəlikdir. gözlənti. Dünyada CF ilə yaşayan 100,000-dən çox insan var, ii, onların təqribən 90 faizində CFTR-nin NBD508 domenində baş verən genetik mutasiya ΔF1 var. Bu mutasiya NBD1-in bədən temperaturunda açılmasına səbəb olur və CFTR funksiyasını pozur. Hal-hazırda təsdiq edilmiş müalicələrin mövcudluğuna və CFTR daxilində digər hədəflərdə əldə edilmiş əhəmiyyətli irəliləyişlərə baxmayaraq, ΔF508 olan insanların əksəriyyəti tam CFTR funksiyasına nail olmur. NBD1 CFTR funksiyasını normallaşdırmaq və tənəffüs yollarında, həzm sistemində və digər orqanlarda sağlam, sərbəst axan selik istehsalı üçün vacibdir.

Müəllif haqqında

Linda Hohnholzun avatarı

Linda Hohnholz

üçün baş redaktor eTurboNews eTN qərargahında yerləşir.

yazılmaq
Bildir
qonaq
0 Şərhlər
Inline rəylər
Bütün şərhlərə baxın
0
Düşüncələrinizi çox istərdim, şərh edin.x
()
x
Paylaşın...