Entrinsic Bioscience və onun lisenziya sahibi Nuvara Therapeutics, Kistik Fibroz sinif I mutasiyaları olan xəstələr üçün RxAA resepturası terapiyası kimi istifadə etməyə bir addım daha yaxınlaşdıqlarını açıqladı. Florida Universitetinin tədqiqatçısı, şirkətin elmi məsləhət şurasının təsisçisi və sədri Dr. Sadasivan Vidyasagar bu yaxınlarda Filadelfiyada keçirilən Eksperimental Biologiya 2022 konfransında tənəffüs yollarının anion ifrazının bərpasına alternativ yanaşmanı paylaşdı.
UF və Entrinsic Bioscience-dən tədqiqatçıların daxil olduğu Vidyasagar və komandası Nuvaranın VS-009 düsturunun Kistik Fibroz I sinif mutasiyaları, həmçinin II və III sinif mutasiyaları olan xəstələr üçün faydalı ola biləcəyini nümayiş etdirdi. Terapiya tək və ya xlorid ifrazını yaxşılaşdırmaq üçün digər müalicələrlə birlikdə istifadə edilə bilər.
Nuvara Therapeutics-in İcraçı Sədri Stephen J. Gatto, Astrid Grosche və Dr. Vidyasagar komandasının qalan hissəsini tənəffüs epiteliya funksiyasını qiymətləndirmək üçün innovativ üsulların idarə edilməsində davamlı öhdəliklərinə görə təbrik etdi.
“Mən Astrid, Dr. Vidyasagar və onun komandasının qalan üzvlərinə Kistik fibrozda I sinif mutasiyalarını həll etmək üçün yorulmaz öhdəliyinə görə təşəkkür etmək istəyirəm, bu mutasiya, CF populyasiyasının 18%-nə qədərinə təsir edə bilər,” Stephen J. Gatto dedi.
"Bu iki mücərrəd göstərir ki, amin turşularının uyğunlaşdırılmış formulalarından istifadə edərək tənəffüs epitelində ion kanalı manipulyasiyası mümkündür" dedi Gatto. “İon-kanal disfunksiyası KF və astma və KOAH da daxil olmaqla selikli qişa istehsalının artdığı xəstəliklər kimi bir çox xəstəliklərin mərkəzidir. Bu yanaşmalar/müalicələr bizə minimal yan təsirlərlə hüceyrə səviyyəsində ionların və suyun tənəffüs yollarına axınını modullaşdırmağa imkan verəcək.
Gatto, "Hələ görüləsi iş var, lakin fürsət həqiqətən həyəcan vericidir və kanalopatiyaların və əlaqəli xəstəliklərin idarə edilməsində bir irəliləyiş göstərə bilər" dedi.
Vidyasagar, həmçinin bağırsaq peristaltikasını və intralüminal təzyiqin qarşılıqlı təsirini, əzələlərin büzülməsini və maye həcmindəki dəyişiklikləri daha yaxşı ölçmək üçün laboratoriyasının hazırladığı alət üzərində poster təqdim etdi.
Nuvara Therapeutics-in Baş Tibb Məsləhətçisi Dr. Uilyam Denman, "Bu iki mücərrəd unikaldır ki, onlar epitelial transmembran zülallarını (eTMP) amin SAA-nın (RxAAs) selektiv formalaşdırılması ilə modulyasiya etmək qabiliyyətini göstərir". "Bu, etiologiyasından asılı olmayaraq, əsas hüceyrə səviyyəsində effektiv, toksik olmayan terapiya üçün qapı açır."
Dr. Denman davam etdi, “Gələcək müalicələr indi müəyyən edilə və fərdi kanal və xəstəliyə uyğunlaşdırıla bilər – əsl fərdiləşdirilmiş tibb. Daha çox işə ehtiyac var, lakin bu, minimal yan təsirlərlə xəstəlik spektrləri arasında hüceyrə səviyyəsində müalicə alternativlərinə imkan verə bilər.
Entrinsic Bioscience, UF Innovate |-də yerləşən UF startapıdır Alachuadakı Sid Martin Biotech-də sürətləndirin. Şirkət klinik nəmləndirmə, bağırsaq sağlamlığı və sağlamlığı, allergiya və dəriyə qulluq üçün tamamilə təbii, qlükozasız formulalar hazırlayır.
BU MƏQALƏDƏN NƏ EDİLMƏLİ:
- Vidyasagar and the rest of his team for their tireless commitment to solve for Class I mutations in Cystic Fibrosis, a mutation which can affect up to 18% of CF population,”.
- “There is still work to be done, but the opportunity is truly exciting and could represent a breakthrough in the management of channelopathies and related diseases,”.
- Vidyasagar, həmçinin bağırsaq peristaltikasını və intralüminal təzyiqin qarşılıqlı təsirini, əzələlərin büzülməsini və maye həcmindəki dəyişiklikləri daha yaxşı ölçmək üçün laboratoriyasının hazırladığı alət üzərində poster təqdim etdi.
