Bu sizin press-relizinizdirsə, bura klikləyin!

Birinci Subyekt Hemofiliya B üçün Yeni Dərman Müalicəsi Aldı

Müəllif redaktor

30 dekabr 2021-ci ildə Belief BioMed Group (BBM) adeno-assosiasiyalı virus (AAV) vektorunu ifadə edən faktor olan BBM-H901-in venadaxili (IV) infuziyası ilə qeydiyyatlı gen terapiyası klinik sınaqlarında ilk subyekti uğurla dozaladığını elan etdi. Yetkin kişi hemofiliyalı B xəstələrinin müalicəsi üçün IX gen.

Print Friendly, PDF və Email

BBM-H901, Çində genetik xəstəliklər üçün IV çatdırılma marşrutu ilə gen terapiyası üçün təsdiqlənmiş ilk yeni tədqiqat dərmanıdır (IND). Hazırda hemofiliya üçün marketinq üçün heç bir AAV gen terapiyası məhsulu təsdiqlənməmişdir. Çində və dünyada.

Bu qeydiyyat kliniki tədqiqat (CTR20212816) çoxmərkəzli, tək qollu, açıq etiketli və tək müalicəli tədqiqatdır. Onun məqsədi endogen qan laxtalanma faktoru IX (FIX) aktivliyi ≥ ≥901 yaşda olan hemofiliya B xəstələrində BBM-H18-in birdəfəlik venadaxili infuziyasının təhlükəsizliyini, dözümlülüyünü, farmakokinetikasını, eləcə də uzunmüddətli effektivliyini və təhlükəsizliyini qiymətləndirməkdir. 2 IU/dL (≤2%).

“Şirkətin öz müasir cGMP qurğumuzda istehsal etdiyi ilk əsas məhsulu olaraq, biz çox şadıq ki, Belief BioMed əsas klinik tədqiqatda ilk mövzunun dozasını təyin etdikdən sonra klinik tədqiqatda mühüm mərhələyə çatdı. BBM-H901 əvvəllər müstəntiq tərəfindən aparılan klinik sınaqda (IIT) yaxşı təhlükəsizlik və uzunmüddətli effektivlik nümayiş etdirmişdir. Həmin tədqiqatda illik qanaxma tezliyi (ABR) xeyli azaldı və BBM-901-in IV yeridilməsindən sonra bütün xəstələrdə FIX laxtalanma faktorlarının səviyyəsi əhəmiyyətli dərəcədə artdı və davam etdi. Heç bir ciddi mənfi hadisə (SAE) haqqında məlumat verilmədi”, - Belief BioMed-in həmtəsisçisi, Sədri və Baş Elm Direktoru (CSO) Dr. Xiao Xiao bildirib.

Dr. Xiao əlavə edib: "Biz klinik əməkdaşlarımıza, xəstə icmamıza və bunu həyata keçirən bütün komandamıza təşəkkür edirik". Belief BioMed, Çində aparıcı gen terapiyası şirkəti olaraq, ehtiyacı olan xəstələrə daha innovativ dərmanlar gətirmək üçün həm preklinik, həm də klinik tədqiqatlarda irəliləməyə davam edəcək. Bundan əlavə, bu mərhələ gen terapiyası dərmanlarımızın klinik tətbiqi üçün möhkəm zəmin yaratdı və gələcəkdə müxtəlif əsas və qarşılanmayan klinik ehtiyaclar üçün bu dərmanların klinik inkişafı üçün yol açdı. Məqsədimiz innovativ gen terapiyası dərmanlarını xəstələr üçün əlçatan və əlverişli etmək və eyni zamanda gen terapiyası sənayesinin böyüməsini asanlaşdırmaqdır.

Print Friendly, PDF və Email

Müəllif haqqında

redaktor

Baş redaktor Linda Hohnholzdur.

Şərh yaz